Uspeh genske terapije sprečava retinalnu degeneraciju

Jedna od samo dve studije te vrste, ona istraživača na američkom Tufts Universiti School of Medicine i Sackler School of Graduate Biomedical Sciences na istom Univerzitetu, pokazuje da nevirusne genske terapije mogu odgoditi pojavu nekih oblika bolesti oka i sačuvati vid.

Tim istraživača razvio je nanočestice za isporuku terapijskih gena na mrežnjaču (retinu) i otkrili da miševi tretirani na taj način privremeno zadržavaju više čula vida nego oni u kontrolnoj grupi. Studija, objavljena online pre štampanja u časopisu Molecular Therapi, naučnike dovodi bliže nevirusnim genskim terapijama za lečenje degenerativnih očnih bolesti.

"Naš rad pokazuje da je moguće postići terapijske rezultate koristeći nevirusne gene pomoću metoda dostave, konkretno, nanočestice. Nanočestica, koji su dovoljno male da prodru u stanicu i dovoljno stabilne da zaštite DNK, u stanju su da spreče odumiranje retinalnih stanica i očuvati vid", rekao je glavni autor dr Rajendra Kumar-Singh, vanredni profesor oftalmologije na Tufts Universiti School of Medicine (TUSM) i član razvojnih programa za genetiku, neuroznanost te ćelijsku, molekularnu i razvojnu biologiju na Sackler School of Graduate Biomedical Sciences na univerzitetu Tafts.

"Najčešći pristup genskoj terapiji uključuje korišćenje virusa za isporuku DNK ćelija. Iako su virusi vrlo efikasni nosioci, oni mogu izazvati imunosna reakciju koja može dovesti do upale, raka pa čak i smrti. Nevirusne metode nude sigurniju alternativu, ali do sada je njihova efikasnost bila značajna prepreka ", rekao je Kumar-Singh.

U modelu koji simulira napredovanje retinalne degeneracije kod ljudi, istraživači su miševe tretirali nanočestica koje nose gen za GDNF (Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor), protein poznat po tome što štiti ćelije fotoreceptora u oku. Mrežnjače tretirane nanočestica s GDNF imale su značajno manje odumiranje ćelija fotoreceptora nego one u kontrolnoj grupi. Očuvanje tih stanica rezultiralo je znatno boljim vidom u liječenoj grupi sedam dana nakon tretmana, u poređenju sa kontrolnom grupom. Zaštita koju su donele nanočestice sa GDNF je privremena, jer testovi napravljeni četrnaest dana nakon tretmana nisu pokazali razliku u vidu između tretiranih miševa i kontrolne grupe.

"Sledeći korak u ovom istraživanju je taj da se produži ova zaštita dodavanjem elemenata DNK koje dozvoljavaju njeno zadržavanje u stanici. Moćniji i trajniji rezultati približiće nas kliničkoj primeni nevirusne genske terapije", rekao je Kumar-Singh. Starenjem uslovljena degeneracija makule ili AMD, koja za posledicu ima gubitak oštrog, centralnog vida, prvi je uzrok oštećenja vida kod Amerikanaca u dobi od 60 godina i starijih. I nasledne bolesti u grupi retinitis pigmentosa, koje obeležava noćno sljepilo i gubitak perifernog vida, zahvataju otprilike 1 od 4000 osoba u SAD-u.

 

Izvor: Tufts University, Health Sciences, znanost.com

objavljeno:  2010.