Ljudski protein poboljšava funkciju mišića kod miševa s mišićnom distrofijom

 

Ljudski protein poboljšava funkciju mišića kod miševa s mišićnom distrofijomNova potencijalna terapija zasnovana na prirodnom ljudskom proteinu značajno usporava oštećenje mišića i poboljšava funkcije kod miševa koji imaju istu genetsku mutaciju kao i dečaci s najčešćim oblikom mišićne distrofije, piše u radu objavljenom online 27. decembar u Proceedings of the Nacional Academi of Sciences.
Duchenne mišićne distrofija je fatalna genetska mutacija u oko jednog na svakih 3.500 dečaka. Oni nisu u mogućnosti da proizvedu protein nazvan distrofin koji održava mišiće jakima. Do osme godine, dečaci počinju imati problema s hodanjem. Dok postanu tinejdžerima često su invalidskim kolicima, a kad su u svojim 20.-im godinama, mišićne funkcije toliko su degradirane da umiru. "Ovo se sve radi s ciljem dobijanja terapije koja će značajno poboljšati stanje pacijenata", rekao je Justin Fallon, profesor neurologije na Brovn Universiti i stariji autor rada. "Ovo je važan korak na tom putu."

Ove jeseni, pokretanje preduzeća Tivorsan Pharmaceuticals, koja je licencirala prava od Brovn za ključne proteine, biglican, nadajući se da će doneti potencijalnu terapiju kroz klinička ispitivanja. Biglican vraća prisutnost proteina imena utrofin koji ojačava mišiće koji obično preovladava samo u vrlo male dece. Utrofin još uvek postoji kod odraslih, ali na manje mesta i ne tamo gde bi mogao pomoći onima koji pate od mišićne distrofije, a koji ne mogu proizvesti distrofin, koji održava mišiće odraslih jakima.

Podsticanje eksperimenata
U eksperimentima opisanim u radu, Fallonov tim pokazao je da biglican dostavljen u krvotok povlači utrofin do ćelijskih membrana misicnih stanica. Slično kao što i utrofin radi kada je prisutan u fetusu, odojčadi i male dece, protein radi tako da pomogne stanicama da izgrade i zadrže svoju snagu. U jednom eksperimentu, Fallonov tim je otkrio 50 postotno smanjenje u vlaknima sa "centralnim jezgrima''u mišićnom tkivu miševa tretiranih sa biglicanom u odnosu na netretirane miševe. Biolozi su prepoznali vlakna kao pokazatelje nedavnih oštećenja tkiva i popravki, pa tako smanjenje u njima sugeriše da je mišićno tkivo pod manjim oštećenjem.

Tim je takođe podvrgnuo mišiće miševa standardizovanom testu na stres, gde su mišiće istovremeno rastezali i uzrokovali kontrakciju. Test u konačnici oslabi i zdrave mišiće, ali u testovima koje su sproveli istraživači i koautori s Universiti of Pennsilvania, mišići miševa sa mišićnom distrofijom koji su tretirani sa biglicanom gubili su svoju snagu 30% sporije od sličnih miševa koji nisu bili tretirani. U novijim testovima pomoću poboljšanih formulacija biglicana, tim je vidio da se broj povećao do 50% u nekim mišićima, što znači da se miševi tretirani s biglicanom više oslanjaju na svoje funkciji na duže vreme, rekao je Fallon.

Fallon je izjavio da su efekti lečenja sa biglicanom trajali kroz mesece testiranja. Nekoliko osnovnih testova za nuspojave tokom tog vremenskog okvira, kao što su bubrežne i jetrene funkcije, nisu ukazivale na bilo kakvu štetu od terapije. Uz efikasnost biglicana koja se očitovala u mišjem modelu za Duchenne mišićnu distrofiju, Fallon je željan da vidi da li to može poboljšati živote hiljada dece. "Sledeći veliki korak je testiranje na ljudima", rekao je Fallon.

Izvor: Brown University, znanost.com

objavljeno: decembar, 2010.