Nanodisk genska terapija

Genska terapija

Jedan od izazova genske terapije - skupa metoda usmerenih na lečenje nekoliko bolesti nukleinske kiseline (DNK ili RNK) - je obezbediti da taj materijal dolazi direktno u jezgro ćelije bez gubljenja znatne količine na putu i bez javljanja bilo kakve neželjene nuspojave.

Stoga naučnici eksperimentišu sa upotrebom različitih vrsta vektora, molekula sposobnih za isporuku genetskog materijala na ispravnom mestu. Danas se u kliničkim ispitivanjima kao vektori najčešće koriste prirodni "deaktivirani" virusi, međutim njihove nuspojave često ograničavaju njihovu terapijsku primenu. Jedan od najperspektivnijih alternativa u tom području je korišćenje veštačkih virusa. Ti virusi mogu biti izgrađeni putem genetskog inženjeringa sastavljanjem malih struktura belančevina od peptida, građevinskog materijala belančevina.

Tim naučnika, kojem je na čelu Antonio Villaverde, predavač na Odsjeku za genetiku i mikrobiologiju i istraživač u Institutu za biotehnologiju i biomedicinu UAB, pokazala je da peptid R9, kojeg formira posebna vrsta amino-kiselina (arginin), može obujmiti i zatvoriti genetski materijal , složiti se s drugim identičnim molekulima i oblikovati nanočestice te ući direktno u ćelijsku jezgru i osloboditi genetski materijal. Nanočestice imaju oblik diska prečnika 20 nanometara i visine 3 nm. Studija je objavljena nedavno u časopisima Biomaterials i Nanomedicine i opisuje kako su naučnici proučavali delovanje nanodiskova R9 u unutrašnjosti ćelije koristeći konfokalni mikroskopsku tehniku koju je osigurao laboratorija UAB Microscopi Service i koju primenjuje dr Monica Roldan.

Slike pokazuju da kada jednom prođu ćelijsku membranu, čestice putuju direktno u jezgru brzinom od 0,0044 mikrometara u sekundi, deset puta brže nego ako ih se pasivno rasprši u unutrašnjosti. Nanočestice se nakupljaju u unutrašnjosti jezgra, a ne u citoplazmi čime se povećava njihova nivo efikasnosti. Jednu od tih fotografija je časopis Biomaterials odabrao kao jednu od 12 najboljih slika u 2010. godini.

U ovom su otkriću učestvovali istraživači iz Instituta za nauku o materijalima iz Barselone (ICMAB-CSIC), Katalonski institut za istraživanja i napredne studije (iCreate) te Tehničko univerzitet u Kataloniji. Otkriće predstavlja novu kategoriju nanočestica koje nude terapijske prednosti. Prema dr Esther Vazkuez, direktorici projekta, "nanodiskovi se sastavljaju automatski, brzo se kreću, ostaju stabilni i putuju u unutrašnjost jezgra. To ih čini obećavajućim alatom kao prototip za sigurno upravljanje nukleinskim kiselinama i funkcionalnim proteinima."

Izvor: Universitat Autonoma de Barcelona, jutarnji list

objavljeno: januar, 2011.